MDS貧血新藥！獲批骨髓增生異常綜合征ODD

靜了光陰

	新藥名稱為——Reblozyl（luspatercept）。 該藥是一種可溶性融合蛋白，由人IgG1的Fc結構域與激活素IIB型受體（ActRIIB）胞外結構域融合而成，作為一種配體陷阱，通過靶向結合可調節晚期RBC成熟的轉化生長因子（TGF）-β超家族的特定配體。 另外還可減少Smad2/3信號通路的激活，改善無效紅細胞的生成，促進晚期紅細胞的成熟，提高血紅蛋白水平。 FDA已授予luspatercept治療骨髓增生異常綜合癥（MDS）的ODD（孤兒藥資格）。